FDA, narkolepsiya səbəbini müalicə etmək üçün ilk dərmanı təsdiqlədi

Yuxulu və ya yorğun hiss etmək və hətta gün ərzində yuxuya getmək getdikcə artan yuxusuzluq mədəniyyətimizin bir hissəsi ola bilər, lakin bunlar həm də narkolepsiya adlanan tibbi vəziyyətin əlamətləridir. ABŞ-da təxminən 200.000 və dünya üzrə 3 milyon insan bu xəstəlikdən əziyyət çəkir və simptomlar gün ərzində yorğunluq hissindən qəfil və gözlənilmədən yuxuya getməyə və əzələ nəzarətini itirməyə qədər dəyişə bilər. Narkolepsiya üçün heç bir müalicə yoxdur və həkimlər ümumiyyətlə onu stimullaşdırıcı dərmanlar və ya amfetaminlərlə müalicə edir, həmçinin yuxululuq epizodlarını idarə etmək üçün planlaşdırılmış yuxular kimi davranış dəyişiklikləri ilə müalicə edirlər.

Ancaq indi narkolepsiya ilə əlaqəli bioloji mexanizmlərdən birinə müraciət edən bir dərman var. Qida və Dərman İdarəsi, beynin yuxu və oyanma dövrlərini təşkil edən orexin yolunu hədəf alan Orzeyful və ya oveporekstonu təsdiqlədi. Oreksin olmadan beyin bədənin nə vaxt yatdığını və oyaq olduğunu idarə etmək qabiliyyətini itirir.

Orzeyful xüsusilə 1-ci tip narkolepsiyada pozulmuş yuxu üçün təsirlidir, bu daha riskli ola bilər, çünki insanlar əzələ nəzarətini itirirlər və bunu etdikdə özlərinə xəsarət yetirə bilərlər. Dərman bu vəziyyətdə olan insanlarda disfunksiyalı olan oreksin yolunu aktivləşdirir, beynin gün ərzində ayıq qalmaq qabiliyyətini bərpa edir və 1-ci tip narkolepsiyadan əziyyət çəkən insanlar üçün təsdiq edilmişdir. Dərmanı hazırlayan Takeda tərəfindən 270-dən çox xəstəni əhatə edən iki araşdırmaya əsasən, dərman qəbul edən insanlar gün ərzində iki dəfə həb qəbul edənlərdən daha yaxşı qala bilirdilər. plasebo.

Onlarda daha az katapleksiya epizodları və ya əzələ nəzarətini itirmək, habelə nizamsız gecə yuxusu və halüsinasiyalar kimi digər simptomlar var idi. Xəstələr Orzeyful-da özlərini daha yaxşı hiss etdikləri üçün dərman indi Narkotiklərlə Mübarizə İdarəsi (DEA) tərəfindən hər hansı bir asılılıq potensialı üçün nəzərdən keçirilir və Takeda CEO və prezidenti Julie Kim TIME-a deyir ki, ondan asılılıq və ya sui-istifadə ehtimalının aşağı olduğunu göstərən cədvəl IV təyinatını alacağını gözləyir. Kim deyir ki, Orzeyfulun inkişafı 15 il çəkdi və bu yolda bəzi uğursuzluqlar da daxil oldu.

Oreksin yolunu stimullaşdıran bir dərmanın ilk versiyaları sadəcə praktik deyildi, çünki onlar orexini lazımi səviyyədə saxlamaq üçün davamlı IV vasitəsilə dərman qəbul etməyi tələb edirdilər. İlkin insan sınaqlarında həb formasının ilk versiyası perspektivli görünürdü, lakin laboratoriya testləri qaraciyərə anormal təsirlər göstərdi və tədqiqatda insanlar heç bir mənfi yan təsirlə qarşılaşmasalar da, şirkət bu dərmanın inkişafını dayandırmağa qərar verdi. Bu qərar daha asan ola bilərdi, çünki şirkət artıq paralel olaraq başqa bir birləşməni - Orzeyful-u sınaqdan keçirirdi və bunun daha təhlükəsiz olduğu ortaya çıxdı.

Orzeyfulun orexin yolunu tənzimləməkdəki uğuru digər, daha çox yayılmış yuxu pozğunluqlarının müalicəsinə səbəb ola bilər. Artıq Takeda alimləri narkolepsiya tip 2 və idiopatik hipersomniya və ya tam gecə yuxusundan sonra belə həddindən artıq yuxululuq üçün başqa bir oreksin əsaslı dərmanı öyrənirlər. Biz elmi izləyəcəyik və müxtəlif məqsədlərə uyğun molekulların dizaynına baxacağıq."