Bu məqalə Science X-nin redaktorluq prosesi və siyasətlərinə uyğun olaraq nəzərdən keçirilib. Tərcüməçilər məzmunun etibarlılığını təmin edərkən aşağıdakı xüsusiyyətləri vurğulayıblar:
Genomik redaktə böyük potensial daşıyır, lakin hələ də məhdudluqları var. Hal-hazırda metodlar ya hədəfsiz gen çatdırılması və ya hər bir xəstənin fərdiləşdirilməsi lazım olan qısa DNA düzəlişlərinə əsaslanır. Bu gün Nature-də dərc olunan yeni bir məqalədə canlı hüceyrələrdə uzun DNA parçalarının dəqiq, proqramlaşdırıla bilən hədəf mövqelərə toxunmasına imkan verən əsas birləşmə adlanan yeni bir genom mühəndisliyi metodu təsvir olunur. Bu yanaşma bir çox xəstələr üçün istifadə edilə biləcək universal gen terapiyalarının inkişafına imkan verə bilər.
Baş qruplama əsas redaktə texnikalarına əsaslanır, dəqiq, lakin kiçik əlavələr, silmələr və baza dəyişiklikləri üçün imkan verən qabaqcıl texnologiya. Bir çox genetik xəstəliklər yüzlərlə müxtəlif mutasiyaları ehtiva edir, buna görə də bir xəstəlik üçün hazırda genlərin tərtib edilməsi strategiyaları hər bir lazımlı kiçik dəyişikliyi əldə etmək üçün bir çox fərqli tərtiblər tələb edə bilər. Digər tərəfdən, ilk birləşmə bir genin demək olar ki, hər hansı bir mutasiyasını düzəldə biləcək bir yanaşma ilə DNT-ni düzəldə bilər.
Baş Assamblyonun bir addımlı prosesi yeni DNA qovluqlarını genomdakı müəyyən yerlərə yazır. Qapılar, DNA parçalarını bir-birinə uyğun ucları ilə tutmaq üçün hazırlanmış bir bağ kimi xidmət edir. Dəmir ölçüsündə bir və ya bir neçə DNA parçası ola bilən dəqiq birləşdirilmiş DNA daxilləri böyük daimi redaktələrə çevrilir.
"Genomun hər bir silkəsində bir flapda yazmaq üçün əsas redaktədən istifadə edərək, metod DNA əvəz edilməsinin tam olaraq başladığı və bitdiyi yerləri idarə edir", - Boston Uşaq Xəstəxanasında Gen Terapiyası Proqramının direktoru və həmkar böyük müəllif olan doktor Daniel Bauer izah etdi. "Mətn əsaslı olaraq əsaslı düzəlişlərə əsaslanan olduğundan, digər genlərin düzəliş metodlarına nisbətən hədəfdən kənar təsirlərə səbəb olma ehtimalı daha azdır".
Belə bir təsirlərdən biri toksiklik potensialıdır. Hədəfsiz qoyulma üsulları səhv kontekstdə səhv genləri söndürə bilər, bu da potensial xərçəng nəticələrinə gətirib çıxara bilər, prim assembleyanın hədəfləndirilmiş qoyulma yanaşması isə riskləri əxlaqsızlaşdırır.
Xülasə — davamını mənbədə oxuyun.
