Bu məqalə Science X-in redaksiya prosesinə və siyasətlərinə uyğun olaraq nəzərdən keçirilib. Redaktorlar məzmunun etibarlılığını təmin edərkən aşağıdakı atributları vurğuladılar: İnsan bədənində genlərin ifadəsini dəqiq tənzimləmək bacarığı - qoruyucu olanları gücləndirmək və zərərli olanları sıxışdırmaq - xəstəliklərin müalicəsi və qarşısının alınması üçün böyük potensiala malikdir. Lakin genləri tənzimləmək üçün istifadə edilən standart molekulyar alətlər, məsələn, CRISPR sistemi, paketləmək və bədən hüceyrələrinə çatdırmaq üçün çox həcmlidir.
Məsələn, hüceyrələrin özləri CRISPR qurmaq üçün DNT təlimat kitabçası ilə dolu olan viral vektorlar tərəfindən çatdırıldıqda, CRISPR üçün uzun təlimatlar çətin ki, tək bir virusa sığmır. Çoxlu genin tənzimlənməsini tələb edə bilən müalicələr üçün birdən çox CRISPR komponentinin ayrıca çatdırılması mürəkkəb və səmərəsiz olur. İndi, Stanford Medicine alimləri səyahət ölçüsündə bir həll hazırladılar - TIGRa ("pələng A" kimi tələffüz olunur) adlı ultra yığcam gen aktivləşdirmə aləti, kifayət qədər kiçikdir ki, onun qısa DNT təlimatları viral vektorların içərisində boş yerə yığıla bilər.
Tədqiqat Cell Stem Cell jurnalında dərc olunub. CRISPR əsaslı gen aktivləşdirmə vasitələrinə bənzər olaraq, hüceyrənin içərisinə daxil olduqdan sonra TIGRa hədəf geni tapır və bu ardıcıllığın ifadəsini artırmaq üçün hüceyrənin transkripsiya mexanizmlərini işə götürür. Lakin CRISPR həmkarları ilə müqayisədə, TIGRa hansı genləri hədəf ala biləcəyi ilə bağlı daha çox yönlüdür və birdən çox geni aktivləşdirməkdə daha səmərəlidir.
Tədqiqatçılar bir siçan modelində TIGRa-dan retinal qanqlion hüceyrələrində, qlaukomada zədələnmiş gözün sinir hüceyrələrində və digər retinal degenerativ şəraitdə iki qoruyucu gen aşkar etmək üçün istifadə etdilər. Retinal qanqlion hüceyrələri zədələndikdə, müalicə alan siçanlar qismən görmə qabiliyyətini saxladı; olmayanlar az qala kor oldular. Yang Sun, oftalmologiya professoru və tədqiqatın baş müəllifi, "Bu, bədənimizdə başqa cür hərəkətsiz qalan genləri aktivləşdirmək üçün istifadə edilə bilən bir vasitədir" dedi.
Günəşin laboratoriyası qlaukoma və digər göz xəstəliklərinin hüceyrə biologiyasını öyrənir. Göz, aydın siqnalları olan nisbətən əlçatan orqan olan gen aktivləşdirmə terapiyaları üçün ideal sınaq meydançasıdır. “Gözün görüb-görmədiyini ölçmək qaraciyərin işlək olub-olmamasından daha asandır.
"Vizual sistemdə bunu dərhal deyə bilərsiniz." TIGRa yalnız keçən il Massaçusets Texnologiya İnstitutunun Geniş İnstitutu və Harvard Universitetinin tədqiqatçıları tərəfindən kəşf edilmiş TIGR-Tas kimi tanınan gen hədəfləyən fermentlər sisteminə əsaslanır. CRISPR-Cas sisteminə (çox vaxt sadəcə CRISPR kimi istinad edilir) oxşar olaraq, TIGR-Tas mikroblarda kəşf edildi: CRISPR bakteriyada yoluxucu viruslardan DNT parçalarını kəsən və saxlayan bir immunitet sistemi kimi təkamül etdi; TIGR-Tas, funksiyası hələ aydın olmasa da, bəlkə də rəqabət qabiliyyətli bir genetik silah kimi parazitar bakteriya və viruslarda inkişaf etmişdir. Hər ikisi RNT ilə idarə olunan, DNT-ni hədəfləyən sistemlərdir, yəni DNT-nin uyğun parçasını tapmaq və kəsmək üçün bir kubok çəkilişi kimi bələdçi RNT parçasından istifadə edirlər.
Xülasə — davamını mənbədə oxuyun.
